Rev-01: генотерапия возвращает зрение при редкой наследственной слепоте
Компания Arctos Therapeutics объявила о результатах II фазы клинического исследования Rev-01 — генной терапии для лечения редкой наследственной дистрофии сетчатки. После однократного введения препарата 87% пациентов продемонстрировали значительное улучшение зрения по нескольким ключевым параметрам. У 23% пациентов восстановилась способность читать мелкий текст без вспомогательных устройств. Это первое в истории лекарство, успешно целенаправленно лечащее мутации гена RPE65, вызывающие прогрессирующую потерю зрения с раннего детства.
Результаты, изменившие всё
Исследование, проведённое в 12 ведущих офтальмологических центрах США и Европы, включало 87 пациентов в возрасте от 8 до 45 лет с подтверждённой мутацией RPE65. После однократного внутривенного введения Rev-01 через 6 месяцев:
- 87% пациентов показали значительное улучшение зрения по тесту ETDRS
- 23% полностью восстановили способность читать мелкий текст (8-12 кегль)
- Медиана улучшения остроты зрения составила +3,5 строки на глазной таблице
- Пациенты отметили 40% снижение трудностей в повседневной деятельности
Механизм действия
Rev-01 использует улучшенный адeno-associated virus (AAV) вектор, доставляющий исправленную копию гена RPE65 напрямую в клетки пигментного эпителия сетчатки. В отличие от предыдущих подходов, новая технология обеспечивает:
- Длительную экспрессию гена (минимум 2 года по данным наблюдений)
- Минимальную системную иммунную реакцию
- Точный靶向 delivery только к нужным клеткам
Историческое значение
Мутации гена RPE65 вызывают наследственную пигментный ретинит — редкое заболевание, ведущее к полной слепоте обычно к 25-30 годам. Rev-01 стал первым препаратом, не просто замедляющим прогрессирование, а восстанавливающим утраченные функции зрительной системы.
Ведущий исследователь, доктор Сара Джонсон из Университета Джонса Хопкинса, назвала эти результаты "поворотным моментом в лечении наследственных заболеваний глаз": "Мы впервые видим не просто стабилизацию, а реальное восстановление зрения. Это меняет всё понимание возможностей генной терапии."
Разработка новых методов в области медицинской оптики и офтальмологии открывает уникальные возможности для лечения ранее неизлечимых заболеваний.
Источник: Business Wire / Arctos Therapeutics, 27 апреля 2026
