Новая генная терапия для борьбы с пигментным ретинитом

Пигментный ретинит — наследственное заболевание сетчатки, которое медленно, но неумолимо ведёт к слепоте. Это одна из самых тревожных диагнозов в офтальмологии. Но новые исследования из Медицинской школы Университета Вашингтона дают надежду на реальные прорывы в лечении.

Учёные провели масштабный генетический поиск с помощью технологии CRISPR, изучая тысячи генов в модели пигментного ретинита на мышах. Они искали гены, чья потеря усиливала дегенерацию сетчатки. Результаты удивили — были идентифицированы два ключевых нейрозащитных гена, UFD1 и UXT, которые помогают организму очищаться от токсичных белков, разрушающих светочувствительные клетки.

Далее исследователи разработали две экспериментальные генные терапии, которые усиливают экспрессию этих генов. Инъекция любой из них в глаза мышей с пигментным ретинитом уменьшила гибель фоторецепторов, сохранила способность сетчатки реагировать на свет и помогла сохранить зрение.

Но самое важное — генная терапия сработала и в человеческой модели. Исследователи использовали сетчатку, полученную от доноров и культивируемую в лаборатории. Результаты были аналогичными: фоторецепторы сохранялись. Это говорит о том, что терапия имеет реальный потенциал для перехода в клиническую практику.

Старший автор исследования профессор Даниэль Кершенштейнер подчёркивает, что эта работа устраняет критическое препятствие между лабораторными открытиями и клиническим применением. Использование моделей и на мышах, и на человеческой сетчатке даёт уверенность, что терапия совместима с людьми.

Результаты опубликованы в журнале Neuron, а полные данные генетического экрана будут доступны в качестве открытого ресурса для других исследователей. Это значит, что работа не только открывает путь к новому лечению, но и помогает всей научной сфере двигаться вперёд.

Узнайте больше о современных методах лечения в салонах оптики Ирис.

--

Источник: Medical Xpress
Дата: май 2026