Opus Genetics: генная терапия OPGx-LCA5 восстанавливает дневное зрение у детей

Компания Opus Genetics представила на ARVO 2026 прорывные клинические данные по своему ведущему препарату OPGx-LCA5 — генотерапии для детей с амаврозом Лебера тип 5 (LCA5).

Восстановление колбочек

Несмотря на крайне тяжёлое исходное состояние и очень слабое зрение, пациенты, получившие OPGx-LCA5 в ходе исследования Phase 1/2/3, продемонстрировали:

• более чем 30-кратное улучшение чувствительности колбочек у всех леченых пациентов;
• улучшение остроты зрения в леченых глазах по сравнению с исходным уровнем и контрольными глазами;
• объективное подтверждение через тёмно-адаптированные зрачковые световые реакции;
• раннее и устойчивое улучшение в тестах на ориентацию и мобильность;

Доктор Томас Алéман, ведущий исследователь, отметил: «Даже при тяжёлой ранней форме заболевания остаётся окно возможностей для восстановления функции колбочек и значительного улучшения зрения».

Расширение портфолио

Opus Genetics также представила данные по другим программам:

• BEST1 — ранние данные показывают улучшение остроты зрения и структуры сетчатки;
• RHO — доклинические программы демонстрируют устойчивое сохранение сетчатки;
• Подход, не зависящий от мутации (mutation-independent AAV), — потенциал лечения генетически разнородных заболеваний одной терапией.

«Наши данные на ARVO отражают значительный сдвиг в том, чего может достичь генная терапия при заболеваниях сетчатки», — сказал генеральный директор Джордж Маграт.

Источник: Business Insider / GlobeNewsWire