Оптогенетическая терапия помогла слепым пациентам снова различать предметы
Оптогенетическая терапия помогла слепым пациентам снова различать предметы
Международная исследовательская группа опубликовала новые результаты испытания оптогенетической терапии у пациентов с запущенной пигментным ретинитом — наследственным заболеванием, при котором светочувствительные клетки сетчатки (фоторецепторы) постепенно теряют способность реагировать на свет. Работу возглавили Хосе-Ален Саэль из Университета Питтсбурга и Бото Роска из Института молекулярной и клинической офтальмологии в Базеле (IOB), результаты опубликованы в журнале New England Journal of Medicine.
Подход объединяет генную терапию и специальные очки. Каждому из десяти участников испытания сделали однократную инъекцию в сетчатку худшего глаза, доставляющую ген светочувствительного белка ChrimsonR, реагирующего на янтарный свет. Этот белок делает чувствительными к свету не погибшие фоторецепторы, а сохранившиеся ганглиозные клетки сетчатки, которые в норме светом не воспринимают. Пациенты затем носили очки с камерой, которая преобразует изображение в импульсы янтарного света, активирующие эти клетки.
Безопасность была главной задачей испытания, и в его рамках терапия была признана безопасной: большинство нежелательных явлений со стороны глаз были легкими или умеренными. Семь из десяти пациентов стали более чувствительны к свету, у шести из них улучшение достигло клинически значимого порога. Четверо из восьми пациентов, прошедших поведенческое тестирование, научились находить и определять положение предметов, а некоторые смогли находить дверной проём или следовать вдоль линии, надев очки. Измерения активности мозга показали сигналы, соответствующие поступлению зрительной информации в зрительные зоны мозга.
Соавтор исследования Стефан Футтеркнехт, игравший значительную роль в анализе данных, отметил: «Это исследование представляет собой важный рубеж для восстановления зрения с помощью оптогенетики. Оно показывает, что эффект, впервые отмеченный у одного пациента, можно воспроизвести у нескольких людей, и создаёт основу для разработки более чувствительных и эффективных терапий в будущем».
Терапия не возвращает нормальное зрение — пациенты не могут читать текст или различать лица, а обучение использованию очков требует времени и тренировки. Тем не менее результаты показывают, что даже на очень поздней стадии слепоты сохранившиеся клетки сетчатки можно «научить» воспринимать свет и передавать зрительную информацию в мозг.
Заболевания сетчатки, включая пигментный ретинит, на ранних стадиях часто развиваются незаметно, и своевременная диагностика играет решающую роль в сохранении зрения как можно дольше. Регулярное обследование у офтальмолога позволяет выявить изменения сетчатки на той стадии, когда возможностей для наблюдения и лечения значительно больше. Специалисты клиники Ирис Вижн проводят комплексную диагностику сетчатки и подберут индивидуальный план наблюдения при наследственных и возрастных заболеваниях глаз.
Источник: News-Medical.net (Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel)
