Оксфорд: первый пациент получил генную терапию редкого заболевания сетчатки

В Оксфорде пролечен первый пациент во второй фазе международного клинического исследования ASTRA. Терапия SB-007, разработанная компанией SpliceBio, нацелена на болезнь Штаргардта — редкое наследственное заболевание, которое ведёт к прогрессирующей потере зрения и слепоте у детей и взрослых.

В чём суть метода?

Болезнь Штаргардта встречается у 1 из 8–10 тысяч человек и вызвана мутацией в гене ABCA4 — одном из крупнейших генов человека. До сих пор его размер не позволял использовать стандартные методы генной терапии.

Учёные нашли решение: использовали два безвредных вируса, которые соединяются уже внутри клеток сетчатки, доставляя здоровую копию гена ABCA4.

Потенциал

Профессор Роберт Макларен из Оксфордского университета назвал этот подход «уникальным» и отмечает его потенциал для лечения и других дегенераций сетчатки.

Источник: Oxford BRC, 8 января 2026