Геномный скрининг открыл новые терапии от дегенерации сетчатки

Геномный скрининг открыл новые терапии от дегенерации сетчатки

Пигментный ретинит — наследственное заболевание, приводящее к дегенерации фоторецепторов и слепоте. До сих пор эффективных методов лечения, способных остановить или обратить процесс, не существовало. Новое исследование из медицинского факультета Университета Вашингтона (WashU Medicine), опубликованное в Neuron, меняет эту перспективу.

Исследователи провели полногеномный скрининг CRISPR in vivo, чтобы найти гены, потеря которых ускоряет дегенерацию сетчатки в модели пигментного ретинита у мышей. Затем они разработали две генные терапии для усиления экспрессии кандидатных генов — UFD1 и UXT — которые способствуют очистке токсичных белков.

Инъекция любой из двух терапий в глаза мышей с пигментным ретинитом снижала гибель фоторецепторов, сохраняла светочувствительность сетчатки и защищала зрение. Ещё более важно, что та же терапия, применённая к модели человеческой сетчатки (культивированные донорские ткани), также сохраняла фоторецепторы — демонстрируя сильный терапевтический потенциал.

Результаты скрининга опубликованы как открытый ресурс, что позволит другим исследователям разрабатывать дополнительные кандидатные терапии. «Это исследование преодолевает критический барьер в переводе лабораторных открытий в клинику», — отметил старший автор Дэниел Кершенштейнер.

Следить за здоровьем сетчатки и получать профессиональные консультации можно в офтальмологической клинике Ирис Вижн.

Источник: Medical Xpress