Генная терапия Bota-Vec возвращает зрение при наследственной слепоте
Компания MeiraGTx объявила о возврате полных прав на генную терапию ботаретиген спаропарвовек (Bota-Vec) для лечения X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP). Препарат был возвращён от Johnson & Johnson по соглашению с авансовым платежом в 25 миллионов долларов.
Что такое X-сцепленный пигментный ретинит
XLRP — это редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене RPGR. Оно приводит к прогрессирующей потере зрения, и большинство пациентов теряют зрение к раннему взрослому возрасту. На сегодняшний день не существует одобренных методов лечения этого состояния.
Результаты клинических испытаний
Исследование LUMEOS III фазы включало 95 пациентов. Хотя основная конечная точка — оценка мобильности при слабом освещении — не была достигнута статистически значимо, вторичные показатели продемонстрировали значительные улучшения:
Планы по выводу на рынок
MeiraGTx планирует подать заявки на регистрацию в США, Европейском союзе и Японии. Производственная валидация завершена, коммерческие запасы подготовлены. Потенциальный запуск препарата ожидается в 2027 году.
FDA присвоило Bota-Vec статус Fast Track и статус орфанного препарата. Европейские регуляторные органы также предоставили приоритетный статус PRIME и статус ATMP.
