Breakthrough Prize — генная терапия наследственной слепоты

Премия Breakthrough Prize 2026 в области наук о жизни присуждена учёным из Пенсильванского университета и Детской больницы Филадельфии за создание первой в истории одобренной FDA генной терапии наследственного заболевания.

Что такое Luxturna?

Жан Беннетт и Альберт Магвайр — супруги, которые познакомились ещё в медицинской школе в 1980-х. Вместе с Кэтрин Хай они посвятили десятилетия разработке препарата Luxturna для лечения амавроза Лебера — редкой формы врождённой слепоты, вызванной мутацией в гене RPE65.

Как это работает?

Терапия доставляет здоровую копию гена RPE65 прямо в клетки сетчатки с помощью модифицированного аденоассоциированного вируса. Пациенты, которые с рождения видели лишь свет, после лечения смогли читать, узнавать лица и ориентироваться в пространстве.

Значение для медицины

Luxturna стала первым одобренным FDA препаратом генной терапии для наследственного заболевания, открыв дорогу десяткам подобных разработок. Достижения современной оптики и методов визуализации сыграли ключевую роль в развитии этой технологии.

Источник: Penn Today, 18 апреля 2026