Генная терапия помогла пациентам с редкой наследственной болезнью сетчатки улучшить зрение
Генная терапия помогла пациентам с редкой наследственной болезнью сетчатки улучшить зрение
Компания Atsena Therapeutics представила предварительные данные клинического исследования генной терапии ATSN-201, предназначенной для лечения Х-линкованного ретиношизиса (XLRS) — редкого наследственного заболевания сетчатки, которым страдают около 30 000 мужчин в Северной Америке и Европе и для которого до сих пор не существует одобренного специфического лечения. Болезнь вызвана мутациями в гене RS1 и приводит к расслоению слоёв сетчатки, прогрессирующему снижению остроты зрения и нередко к слепоте.
В исследовании I/II/III фазы LIGHTHOUSE препарат ввели 18 пациентам (15 взрослым и 3 детям), ещё 3 взрослых участника оставались в контрольной группе без лечения. Среди девяти пациентов, получивших «пивотальную» (целевую) дозу препарата, у семи из девяти было зафиксировано улучшение хотя бы по одному из показателей зрительной функции, у шести — улучшение чувствительности сетчатки по микропериметрии, а у троих острота зрения достигла уровня 20/40 или выше — порога, достаточного для допуска к управлению автомобилем. У пациента с самым долгим сроком наблюдения положительный эффект сохранялся на протяжении трёх лет: прибавка по микропериметрии составила 12 дБ, а острота зрения улучшилась на 19–22 буквы по стандартной таблице. Серьёзных нежелательных явлений, связанных с препаратом, не зарегистрировано.
«Данные, представленные на этой неделе на конгрессе Американской академии офтальмологии и неделей ранее на съезде Американской академии оптометрии, показывают, что ATSN-201 способен приносить клинически значимую пользу пациентам с Х-линкованным ретиношизисом», — отметил главный медицинский директор Atsena Therapeutics доктор Кендзи Фуджита.
Набор пациентов в третью часть исследования продолжается и должен завершиться в первом квартале 2027 года, а итоговые результаты ожидаются в первой половине 2028 года. Это одно из немногих направленных исследований генной терапии именно для XLRS — заболевания, которое проявляется уже в детстве и долгое время оставалось без специфических вариантов лечения.
Генная терапия наследственных болезней сетчатки — быстро развивающееся направление офтальмологии, но для большинства пациентов с наследственными и приобретёнными заболеваниями глаз важнее всего своевременная диагностика. Регулярное наблюдение у офтальмолога позволяет выявить изменения сетчатки на ранней стадии и выбрать оптимальную тактику лечения. Специалисты клиники Ирис Вижн проводят полную диагностику сетчатки и готовы проконсультировать по вопросам наследственных заболеваний глаз.
Источник: Atsena Therapeutics
