Atsena Therapeutics: генная терапия возвращает зрение при двух редких заболеваниях сетчатки

Клиническая стадия Atsena Therapeutics представила на ежегодной конференции ARVO 2026 в Денвере обнадёживающие данные сразу по двум программам генной терапии наследственных заболеваний сетчатки.

ATSN-201: X-сцеплённый ретиношизис (XLRS)

12-месячные результаты исследования LIGHTHOUSE показали:

• закрытие фовеального шизиса у 7 из 9 леченых глаз (результат, не наблюдавшийся в нелеченых глазах);
• статистически значимое улучшение микропериметрии, остроты зрения и остроты зрения при низком освещении;
• благоприятный профиль безопасности — ни одного серьёзного нежелательного явления, связанного с препаратом.

Компания уже начала набор пациентов в часть C исследования — pivotal Phase 3 — с планируемым завершением к концу Q1 2027 года и подачей заявки BLA в 2028 году.

ATSN-101: Амавроз Лебера тип 1 (LCA1)

Трёхлетние данные по 15 пациентам подтвердили:

• среднее улучшение светочувствительности примерно на 20 децибел — 100-кратное усиление;
• стабильность эффекта на протяжении всего периода наблюдения;
• хорошую переносимость препарата.

«Atsena — одна из немногих компаний с двумя программами генной терапии в поздней клинической стадии», — отметил главный медицинский директор компании доктор Кэндзи Фудзита.

Оба препарата продвигаются в pivotal исследования, что делает Atsena одним из лидеров в области генной терапии наследственных заболеваний сетчатки.

Источник: Business Insider / GlobeNewsWire