Завершен набор пациентов в 3 фазу испытаний OPGx-LCA5

Завершение набора в исследования препарата OPGx-LCA5

Завершился набор участников в третье фазовое клиническое исследование терапевтического препарата OPGx-LCA5. Данное исследование направлено на изучение лечения наследственного заболевания сетчатки, связанного с мутацией в гене LCA5.

Врожденный амавроз Лебера 5-го типа является тяжелой формой наследственной дистрофии сетчатки, приводящей к существенному снижению или полной потере зрения с детского возраста.

Препарат OPGx-LCA5 разработан для воздействия на генетическую причину патологии. Полная комплектация группы пациентов позволяет перейти к основному этапу оценки эффективности и безопасности генотерапевтического метода.

Успешное прохождение третьей фазы испытаний станет ключевым шагом на пути к возможной регистрации препарата и его внедрению в клиническую практику для помощи людям с этим редким заболеванием.

Источник: Оригинальная статья